A eficcia do sistema CRISPR-Cas9

A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) uma patologia letal que atinge o sistema muscular esqueltico e cardaco o que leva o paciente gradativamente ao bito devido falncia cardiopulmonar. Tal deformidade gentica se d a partir de mutaes na sequncia de genes que codificam a distrofina de forma a prejudicar a solidez do sarcolema, o que pode causar destruio de fibras musculares. DMD uma doena recessiva ligada ao X geralmente presente em indivduos do sexo masculino, com uma taxa de incidncia de 1 em 5000 nascidos vivos. Em meados da dcada de 80, o mtodo CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) foi criado e, posteriormente, associado protena Cas9 com a proposta de oferecer mais simplicidade e preciso em termos de edio de sequncias de DNA. Este livro desenvolvido com foco principal na anlise da eficcia da utilizao do sistema CRISPR/Cas9 no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (CID 10 G71.0) comparado teraputica tradicional.