La therapie genique et ses applications dans le traitement des maladies

La thrapie gnique est un outil puissant pour la prvention et la gurison des maladies, car elle vise traiter la cause plutt que les symptmes des maladies. La thrapie gnique est dfinie comme la correction de gnes dysfonctionnels ou supprims par l'apport du composant manquant comme moyen de traiter de faon permanente ou de faire reculer les maladies. Il existe un certain nombre de maladies humaines, tant gntiques qu'acquises, pour lesquelles les approches thrapeutiques gntiques gagnent en popularit. Il existe deux types de thrapie gnique : la thrapie gnique germinale et la thrapie gnique somatique. Les deux principales approches de la thrapie gnique sont in vivo et ex vivo. Les techniques de transfert de gnes ex vivo impliquent gnralement la modification gntique de cellules (lignes cellulaires ou cellules humaines), le plus souvent par l'utilisation de vecteurs viraux, avant de les implanter dans les tissus du corps vivant. La thrapie gnique in vivo consiste introduire directement du matriel gntique dans le corps humain. Les applications de la thrapie gnique seraient limites si l'on utilisait ce terme comme synonyme de transfert de matriel gntique vers des cellules cibles spcifiques l'aide de supports ou de vhicules d'acheminement appels vecteurs. Les vecteurs sont gnralement viraux, mais plusieurs techniques non virales sont galement utilises.