Le D veloppement Clinique Des M dicaments Orphelins

Grce la mise en place, depuis quelques annes, de rglementations franaises, europennes et mondiales ainsi que de mesures incitatives pour compenser le manque de retour sur investissement, les industries pharmaceutiques commencent (s')investir dans le dveloppement clinique des mdicaments orphelins, actuellement en plein essor. Cependant, les essais cliniques de tels produits prsentent des difficults particulires, principalement dues au faible nombre de malades susceptibles d'y participer. Des mthodologies exprimentales et statistiques adaptes doivent par consquent tre appliques. Par ailleurs, sous l'impulsion des associations de patients, diffrents acteurs de la sant mettent leurs comptences en commun pour encourager ce dveloppement et permettre un accs rapide ces nouveaux mdicaments, pour l'ensemble des malades souffrant de pathologies rares, souvent graves et sans traitement efficace. Mais des considrations thiques et conomiques apparaissent dans cette problmatique de sant publique. Cet ouvrage propose de passer en revue l'ensemble de ces aspects du dveloppement clinique des mdicaments orphelins.